‘Máquina’ que permite corregir defectos genéticos es perfeccionada

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Un equipo de científicos creo una ‘máquina molecular’ que permite corregir las bases del genoma, un avance que podría servir en el futuro para tratar anomalías genéticas que se derivan de una mutación puntual como algunas formas de ceguera, sordena y enfermedades de la sangre.

El doctor David Liu de la Universidad de Harvard y sus colegas contaron en la última edición de la revista científica Nature cómo desarrollaron esta máquina molecular que permite realizar una cirugía química con mucha precisión.

“Crear una máquina que aporta la modificación genética que uno necesita para tratar una enfermedad es un paso adelante muy importante”, indicó el académico.

Sin embargo, todavía “es necesaria una inmensa cantidad de trabajo antes de que las máquinas moleculares puedan ser utilizadas para tratar pacientes”, advirtió el investigador.

El ADN es el soporte de nuestro patrimonio genético y sus bases son la adenina (A), timina (T), guanina (G) y la citosina (C) que se agrupan en pares.

“Cada uno de nosotros tiene dos juegos de 3,000 millones de pares de bases de ADN en cada una de nuestras células, uno por parte de madre y el otro proveniente del padre”, explicó el académico.

Si uno de estos pares está en el lugar incorrecto se producen mutaciones.

Esta técnica funciona como una especie de “lápiz” genómico para reescribir las letras de la base del ADN y es “más eficaz y más limpio” que otra corrección que ya existía denominada “tijeras moleculares”, cuando sólo se quiere corregir una mutuación puntual”, dijo Liu.

En la práctica, este salto tecnológico permite introducir en las células las instrucciones para que sean ellas las que editen y reparen sus propias mutaciones, sin tener que cortar la cadena.

Los investigadores probaron esta técnica en las células de un paciente que sufría de hematocrosis, una enfermedad que implica una mayor cantidad de fierro en la sangre que requiere transfusiones para ser controlada.

También lograron usar este corrector para inscribir una mutación benéfica en células para permitir que persista la hemoglobina fetal en los adultos, lo que protege contra ciertas patologías sanguineas como la anemia de células falsiformes.

La posibilidad de modificar directamente los pares de bases “con tanta especificidad aporta más municiones a la artillería de la edición del genoma”, explicó la doctora Helen O’Neill del University College London (UCL).

Esta experta en genética también celebró la publicación en la revista Science de un trabajo que muestra “una edición eficaz del ARN”, una molécula que juega un rol esencial en la síntesis de proteínas, cuya manipulación no sería necesariamente permanente.

Estos artículos destacan “el rápido ritmo y las mejoras constantes que llegan al campo de la edición del genoma, lo que lo acercan cada vez más a una aplicación clínica”, dijo la experta.

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